terça-feira, 16 de julho de 2013

Teste avalia droga contra mal genético similar ao autismo

 Hormônio terapêutico se mostrou seguro em pesquisa; cientistas buscam agora fármacos similares mais eficazes.
 O início dos testes de uma droga contra a síndrome de Rett, um transtorno que atinge meninas com uma mutação genética, está abrindo caminho para a busca de tratamentos para o autismo --síndrome psiquiátrica de alta prevalência contra a qual não há nenhum fármaco.
A síndrome de Rett é uma doença rara, mas sua semelhança com o autismo típico instiga cientistas, que veem nela uma janela para investigar drogas mais gerais contra esse transtorno, caracterizado por problemas motores, de comunicação e de afeto.
Três ensaios clínicos estão testando a ação do IGF1, um hormônio de crescimento, em meninas com Rett.
O primeiro avaliou seis pacientes no Hospital Versilia, na Toscana (Itália), e concluiu que a droga é segura. Apesar de não ter conseguido quantificar efeito terapêutico do remédio com tão poucas pacientes, o trabalho relata que todas as meninas tiveram melhora das funções cognitivas.
"Uma das pacientes, que não conseguia mover os braços, está agora comendo frutas sozinha usando suas mãos", disse à Folha Daniela Tropea, médica que liderou o ensaio clínico. "Já é um grande avanço."
O grupo italiano ainda não conseguiu apoio para iniciar um estudo em escala maior para avaliar a eficácia da droga. Cientistas do Hospital de Crianças de Boston, porém, já têm um teste de fase dois --são necessários três para aprovar uma droga-- em andamento, com objetivo de recrutar 40 meninas.
SEMELHANÇAS
A síndrome de Rett, que era considerada um transtorno da classe do autismo, deixou de sê-lo no DSM-5, o novo manual de diagnósticos da Associação Americana de Psiquiatria, lançado neste ano.
No entanto, Alysson Muotri, cientista brasileiro na Universidade da Califórnia em San Diego, defende a ideia de que as duas doenças têm semelhanças o suficiente para que um mesmo tipo de tratamento funcione em ambas.
Não há nenhum teste programado da droga em crianças autistas ainda, mas Muotri já mostrou que o IGF1 é capaz de "curar" neurônios criados a partir de células de crianças autistas ou com Rett.
O brasileiro tem dúvidas, porém, sobre se esse hormônio é pequeno o bastante para atingir todos os neurônios necessários. Seu laboratório agora busca moléculas com efeito mais potente.
O biólogo ajudou os NIH (Institutos Nacionais de Saúde dos EUA) a montarem um centro que usa um sistema de pesquisa robotizado para testar centenas de compostos em amostras de células reprogramadas de crianças autistas e com Rett.
Jeffrey Neul, do Baylor College, de Houston, já começou a testar em pacientes adultas uma versão alterada do IGF1.
Com ajuda de uma farmacêutica neozelandesa, ele extraiu um peptídeo --pedaço da molécula do hormônio-- e o modificou para se tornar quimicamente estável.
Em sua nova forma, a droga penetra o cérebro com mais eficácia e previne efeitos colaterais em pacientes com problemas metabólicos --dificuldade verificada no uso de IGF1 em experimentos com camundongos.
"Doenças como a síndrome de Rett permitem vislumbrar um pouco o autismo idiopático [clássico]. Esperamos que muitos dos tratamentos testados para essas doenças possam vir a beneficiar um subconjunto de pessoas com autismo, ainda que não seja possível ajudar todas elas", diz Neul.

FONTE:
RAFAEL GARCIA
Foto: Portal de São Francisco

Terapia com remédios para autismo é vista com ceticismo

Notícias sobre os estudos do cientista brasileiro Alysson Muotri --que "curou" células autistas com um hormônio --correram rápido entre as associações de pais de crianças autistas.
No mês passado, algumas delas se organizaram para que o biólogo ministrasse uma palestra em São Paulo.
"Rezamos por ele. Não perdemos a esperança de que um dia surja a cura", disse Berenice Piana, ativista que luta por direitos de crianças portadoras do transtorno.
A perspectiva de que um dia surja um tratamento farmacológico para o autismo, porém, é recebida com ceticismo por alguns médicos.
"Quando ele [Muotri] diz que considera Rett um modelo genético para o autismo, está completamente equivocado", diz José Salomão Schwartzman, psiquiatra da Universidade Mackenzie e integrante do grupo de trabalho do Ministério da Saúde sobre políticas para a doença.
As diferenças de perfil genético entre os pacientes das duas doenças, diz, são sinal de que não deve existir um tratamento que sirva para ambas. Para Salomão, a associação cria esperança ilusória entre pais de autistas.
"Quem segura as pontas depois sou eu, como clínico. Todos os dias me perguntam se a cura está próxima."
Clínicos que trabalham nos testes para síndrome de Rett têm uma visão mais otimista, apesar de cautelosa.
"Não existirá uma droga capaz de mudar toda a história do autismo de uma hora para a outra", diz a médica Daniela Tropea, que coordenou o estudo da Itália. "O avanço das pesquisas vai na direção de uma melhora progressiva. Mas não vai ocorrer um milagre."
(RG)
Fonte:

Foto: Google

Cientista quer criar centro de estudos no país

      Em sua última visita ao Brasil, o biólogo Alysson Muotri fez uma parada em Brasília. Ele tinha reuniões marcadas para apresentar a proposta de criar um centro de estudos de excelência sobre autismo no Brasil, ideia que vem sendo discutida com organizações de pais de autistas.
O cientista brasileiro espera que o centro seja capaz de levantar recursos, realizar atividades educacionais e recrutar pacientes que sejam avaliados em trabalhos de pesquisa. Tudo, porém, em caráter "não assistencialista".
No primeiro dia, encontrou-se com Gleisi Hoffmann, ministra da Casa Civil. Segundo Muotri, o modelo de financiamento para a proposta ainda está em estudo, mas, mesmo que a iniciativa privada se mostre uma opção mais adequada, o centro de estudo deve manter algum vínculo com o governo.
"A ministra da Casa Civil sinalizou interesse, e o ministro Padilha (Saúde) também", diz a educadora Luciana Nassif, mãe de uma menina autista, que assessorou Muotri na elaboração da proposta.
O que mais entusiasma os pais é a perspectiva de que ensaios clínicos de tratamentos possam ser realizados nessa instituição.
"Para quem só tinha um horizonte sombrio, sem perspectivas de melhora e muito menos de cura, a pesquisa virou uma grande possibilidade", diz Nassif. "Eu acredito tanto na pesquisa que colocaria minha filha nos testes."
(RG)
FONTE:

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